据新华社报导，美国媒体24日报导，美国食物和药物管理局（FDA）已同意一款血友病药物，一剂350万美元（约合人民币2500万元）

据新华社报导，美国媒体24日报导，美国食物和药物管理局（FDA）已同意一款血友病药物，一剂350万美元（约合人民币2500万元）

据新华社报导，美国媒体24日报导，美国食物和药物管理局（FDA）已同意一款血友病药物，一剂350万美元（约合人民币2500万元）。\n　　而据21世纪经济报导，FDA宣告澳大利亚制药公司杰特贝林的医治b型血友病的一次性基因疗法hemgenix获批，定价为350万美元，改写了世界上最贵重医治办法的记载。\n　　全球最贵药物\n　　据美国商业内情网报导，美国食物和药物管理局22日宣告同意这种名为hemgenix的基因疗法药物，用于医治b型血友病。b型血友病患者体内缺少必要的凝血因子ix，形成凝血功能障碍。\n　　美国食物和药物管理局供给的数据显现，均匀每4万人中有1人患b型血友病，患者多为男性。一切血友病病例中，大约15%归于b型血友病。\n　　这款新药由澳大利亚杰特贝林公司研制。在临床试验中，hemgenix使流血事件在一年间比预期削减54%；使94%的受试患者在一段时刻内免于打针凝血因子。\n　　报导说，hemgenix价格不菲，一剂药的价格为350万美元，是全球最贵药物。\n　　生物技术投资人、美国隆卡尔投资公司首席执行官布拉德·隆卡尔告知美国彭博新闻社记者，他以为hemgenix可以成功，由于现有b型血友病医治药物均价格贵重，该病患者“一向日子在对出血的惊骇中”。\n2021年8月23日在美国马里兰州拍照的美国食物和药物管理局大楼。图片来历：新华社\n　　全球最贵药半年易主三次\n　　据21世纪经济报导，本年曾经，诺华旗下用于脊髓性肌萎缩症的基因疗法Zolgensma以212.5万美元的价格被称为“全球最贵药物”。而在曩昔不到半年的时刻里，全球最贵药物已经在基因疗法领域内易手三次。\n　　2022年8月，美国蓝鸟生物推出的用于医治β-地中海贫血患者的基因疗法产品Zynteglo，定价280万美元；9月，其推出的用于减缓4-17岁前期活动性脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）男孩神经功能障碍的发展的基因医治药物Skysona，定价300万美元。\n　　按hemgenix原出产企业uniqure此前估量，美国和欧洲大约有1600万b型血友病患者，a型血友病患者是前者的5倍。\n　　据悉，杰特贝林公司曾在2020年以4.5亿美元的价格从unique公司取得了Hemgenix的全球化权益，将由其担任该产品的商业化。unique有资历取得高达15亿美元的里程碑付款和与药物成功相关的版税。\n　　有计算发现，从2011年到2020年，稀有病药物的均匀成功率只要17%。也就是说，从1期临床试验到美国FDA同意上市，能打破重围的稀有病药并不多。所以，一款稀有病药的研制不光要在时刻、人员和资金上很多投入，还要随时面对失利的危险。\n　　另一方面，尽管稀有病患者占总人口的份额很小，但品种却不一。关于不同的稀有病，可能要研制出不同的稀有病药，但是消费集体十分少。关于药企来说，为了确保效益，只能进步药价。\n\n\n\n\n\n\n\n\t\t\t\n\t\t\t\n\t\t\t\n\n\t\t\t\n\n\t\t\t\n\t\t\t\n\n\n\n\n\n\n\n\n\n\n\t\t\t\n\t\t\t\n\t\t\t\n\t\t\t\n海量资讯、精准解读，尽在新浪财经APP\n\n\n\t\t\t\n\t\t\t\n责任编辑：邓健